Repositionnement des médicaments : anciennes formulations traitent de nouvelles maladies

Le médicament Ozempic, qui aide les stars d’Hollywood à perdre du poids, ainsi que de nombreuses personnes inconnues à travers le monde, a été initialement inventé pour le traitement du diabète de type 2. Cependant, ce médicament actuellement le plus populaire au monde, qui aide également à la réduction du poids, n’est qu’un des nombreux médicaments repositionnés dont le rôle principal était de traiter d’autres maladies. Ozempic est maintenant également utilisé dans le traitement des affections cardiaques et du foie gras, et il est en cours d’examen en tant que traitement de la maladie d’Alzheimer.

Le deuxième médicament repositionné le plus connu est Viagra (sildenafil), qui a été utilisé dans les années 90 pour traiter l’angine de poitrine et l’hypertension artérielle pulmonaire, et en 1998, il a reçu une nouvelle approbation pour le traitement de la dysfonction érectile. Le repositionnement des médicaments signifie approbation pour une nouvelle thérapie, et ce sont des médicaments autorisés pour le traitement de maladies pour lesquelles ils n’étaient pas principalement destinés. Ils sont prescrits dans diverses thérapies, notamment dans le traitement du cancer, des maladies rares et des infections. Le repositionnement des médicaments n’est pas une nouveauté ; cela se produit depuis des siècles, souvent par hasard, mais cela s’est intensifié ces dernières décennies.

De la douleur au cœur

Le premier médicament repositionné était Aspirine, qui est utilisée pour traiter la douleur depuis 1899, date à laquelle elle a été mise sur le marché, et depuis les années 1980, elle a été repositionnée en tant qu’agent antiplaquettaire pour les maladies cardiaques. La thalidomide était un sédatif dans les années 60, finalement interdite en raison de la cause de malformations congénitales, mais en 1964, il a été découvert qu’elle était efficace pour traiter la lèpre et plus tard le cancer. La metformine était initialement utilisée pour traiter le diabète de type 2, et aujourd’hui, c’est aussi un médicament contre le cancer ; le minoxidil a été inventé pour traiter l’hypertension, et il est également utilisé pour l’alopécie. Le bupropion, un médicament contre la dépression, est utilisé dans le sevrage tabagique.

Le remdesivir a été utilisé pour traiter Ebola et a été repositionné pour le traitement du coronavirus. Le méthotrexate était à l’origine utilisé pour la chimiothérapie, et aujourd’hui, il est utilisé dans le traitement de l’arthrite rhumatoïde, tandis que l’amantadine a été inventée comme médicament contre la grippe et traite maintenant la maladie de Parkinson. Ce ne sont là que quelques-uns des médicaments qui ont subi des essais cliniques, et leur repositionnement est plus rentable et plus rapide que le développement de nouveaux médicaments. L’augmentation des coûts de développement de nouveaux médicaments, la recherche clinique prolongée et les taux d’échec élevés dans la découverte ont poussé l’industrie pharmaceutique à repositionner des médicaments comme moyen d’étendre la valeur pharmacologique en utilisant des mécanismes déjà validés. Pas moins de 451 médicaments ont reçu une approbation ultérieure de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour de nouvelles applications thérapeutiques, ce qui représente une part significative des médicaments approuvés. Selon les données de la FDA, 30 à 40 % de tous les médicaments ont été repositionnés.

Plus rapide et moins cher

Le repositionnement des médicaments est plus rentable car les coûts de mise sur le marché d’un nouveau médicament peuvent atteindre jusqu’à 2,6 milliards de dollars, selon des recherches du Tufts Center for the Study of Drug Development, le développement prenant de dix à dix-sept ans, tandis que les médicaments repositionnés peuvent recevoir une approbation dans un délai de trois à douze ans, à moitié prix. L’intervalle moyen entre la première approbation et le repositionnement d’un médicament est de sept ans, ce qui est beaucoup plus court et moins cher que le développement de nouveaux médicaments. De plus, environ 30 % des tentatives de repositionnement aboutissent à une approbation réglementaire, tandis qu’environ 10 % des nouveaux médicaments sont approuvés. Le développement de nouveaux médicaments est un processus complexe qui nécessite de nombreuses ressources et a un taux d’échec élevé.

Le volume et la complexité des données scientifiques impliquées dans la découverte de médicaments sont des obstacles significatifs au progrès. Environ 90 % des nouveaux médicaments ne passent pas les essais cliniques, et il peut falloir plus de dix ans pour déterminer leur efficacité. Cependant, cela change pour le mieux aujourd’hui avec l’utilisation de nouvelles technologies dans la recherche, car une nouvelle approche axée sur les données est mise en œuvre, utilisant l’intelligence artificielle et la bioinformatique. L’utilisation de l’intelligence artificielle et de l’apprentissage automatique a le potentiel de révolutionner la découverte de médicaments en améliorant l’analyse des données et les prédictions, conduisant à des traitements plus rapides et plus efficaces. Les approches computationnelles ont amélioré la collecte et l’analyse des données, et il y a un potentiel pour des progrès supplémentaires dans la livraison plus rapide de nouveaux médicaments et un plus grand succès dans la recherche.

– Le repositionnement des médicaments n’est pas une tendance, mais une stratégie bien établie, fondée sur des bases scientifiques et réglementaires, dans laquelle une molécule déjà approuvée est testée pour une nouvelle indication thérapeutique. Étant donné que le profil de sécurité et les propriétés pharmacologiques d’un tel médicament sont déjà connus, certaines étapes du développement peuvent être plus courtes et plus rentables par rapport au développement d’une molécule complètement nouvelle, mais chaque nouvelle indication nécessite toujours des essais cliniques séparés et une approbation réglementaire. L’application de l’intelligence artificielle contribue également à ce processus. L’analyse de grands ensembles de données, la modélisation des mécanismes biologiques et l’identification des cibles thérapeutiques potentielles permettent une reconnaissance plus rapide de nouvelles indications pour les médicaments existants, explique Maša Safundžić Kučuk, directrice de la recherche et du développement chez JGL, ajoutant que le développement de nouveaux médicaments est l’un des processus les plus complexes et exigeants de la science moderne.

Il implique des recherches approfondies, des essais cliniques et des procédures réglementaires strictes pour garantir l’efficacité et la sécurité des patients.

Molécule polyvalente

Selon elle, bien que l’intelligence artificielle soit un outil qui soutient la recherche, elle ne remplace pas la science clinique et les normes réglementaires. Elle note que l’intelligence artificielle permet une analyse plus rapide des bases de données biomédicales, la reconnaissance de nouvelles indications pour les molécules existantes, la prédiction des propriétés pharmacodynamiques et de sécurité, et l’optimisation de la conception dans les essais, mais elle ne remplace pas la science clinique, les essais cliniques et les normes réglementaires strictes qui garantissent la qualité, la sécurité et l’efficacité de la thérapie.

– Des exemples comme le sémaglutide illustrent comment une compréhension plus approfondie des mécanismes métaboliques et cardiovasculaires de la maladie peut élargir l’application thérapeutique d’une seule molécule. Une telle approche peut améliorer les résultats du traitement et permettre une gestion plus efficace des maladies chroniques. Dans le contexte de la santé publique, le repositionnement des médicaments peut signifier un accès plus rapide aux options thérapeutiques, une utilisation plus rationnelle des ressources scientifiques existantes, des coûts de développement potentiellement réduits et une meilleure gestion des maladies chroniques qui ont un impact significatif sur la mortalité, déclare Safundžić Kučuk, ajoutant que la longévité et la qualité de vie ne dépendent pas d’un seul médicament, mais d’une approche globale qui inclut la prévention, le diagnostic précoce, la thérapie appropriée et l’éducation à la santé.

Le rôle de l’IA

Que l’industrie pharmaceutique ait pleinement adopté l’émergence et le développement de l’intelligence artificielle est confirmé par Pliva, où, comme chez Teva, ils appliquent des outils basés sur l’intelligence artificielle dans divers domaines d’activité, y compris la recherche et le développement – de l’analyse des données dans la prise de décision concernant le développement de médicaments à l’optimisation des formulations utilisant l’apprentissage automatique, en passant par l’automatisation des processus de fabrication et l’accélération de l’enregistrement de nouveaux produits.

– Cela augmente l’efficacité opérationnelle et réduit la possibilité d’erreurs, accélérant ainsi le développement des médicaments et garantissant de meilleurs résultats pour les patients. Le processus de développement de médicaments dans l’industrie pharmaceutique est extrêmement complexe et chronophage, mais avec l’aide de l’intelligence artificielle, une analyse plus rapide et plus précise de grandes quantités de données est rendue possible, permettant de prendre des décisions en temps opportun. Des changements significatifs dans l’industrie se sont également produits dans les essais cliniques, où l’intelligence artificielle permet des tests plus efficaces, réduit le temps d’approbation et facilite la rationalisation des coûts. De plus, l’IA joue un rôle significatif dans l’analyse prédictive et aide à mieux planifier les résultats du traitement des patients, déclarent des représentants de Pliva.

L’application d’outils basés sur l’intelligence artificielle améliore les processus commerciaux, améliore la qualité des produits et accélère l’innovation. Ces technologies améliorent l’efficacité et augmentent la précision à toutes les étapes du développement des médicaments, offrant de meilleurs résultats thérapeutiques pour les patients qui dépendent des produits et services pharmaceutiques chaque jour.

Plus d’utilisations, des prix plus élevés

Cependant, les médicaments repositionnés ne sont pas sans inconvénients. En effet, l’approbation pour le repositionnement est souvent accompagnée d’une forte augmentation du prix du médicament. Par exemple, deflazacort était à l’origine un corticostéroïde bon marché utilisé dans le monde entier, mais après l’approbation de la FDA pour le repositionnement et le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie génétique progressive sévère causant la dégénérescence musculaire, son prix a grimpé en flèche, passant de 1 000 $ par an à 89 000 $, soit une augmentation de 7 300 %. Le prix de la pyriméthamine (Daraprim), repositionnée pour la toxoplasmose, a également considérablement augmenté, passant de 13,50 $ à 750 $ par comprimé. Les prix d’autres médicaments repositionnés ont également augmenté, tels que le lanréotide, repositionné pour des tumeurs neuroendocrines rares, et l’ixabépilone, initialement utilisé dans le traitement du cancer du sein avancé, le bupropion…

Alors que le public proteste contre les prix élevés des médicaments repositionnés, l’industrie pharmaceutique justifie cela en investissant dans de nouveaux essais cliniques, des programmes de pharmacovigilance et des soumissions réglementaires, qui peuvent représenter jusqu’à 90 % de l’investissement total dans le repositionnement. Le repositionnement des médicaments est une alternative prometteuse à l’utilisation de médicaments existants pour traiter des maladies particulièrement graves. Il réduit le risque d’échec dans la recherche de nouveaux médicaments, diminue les coûts et raccourcit le temps de développement. Bien que le processus de repositionnement des médicaments prenne également des années avant d’obtenir une approbation pour la mise sur le marché, il se déroule beaucoup plus rapidement lorsque la propriété intellectuelle et les droits de développement restent avec le propriétaire d’origine, qui sont généralement de grandes entreprises pharmaceutiques.